A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) deu um passo decisivo rumo à ampliação do acesso às terapias gênicas pelo Sistema Único de Saúde (SUS), ao assinar acordos que marcam o início de sua Estratégia para Terapias Avançadas. Financiado pelo Ministério da Saúde através do Programa de Aceleração do Crescimento (PAC), o projeto visa tornar esses tratamentos mais acessíveis, superando os desafios financeiros que têm limitado seu alcance.
As terapias gênicas representam uma promessa revolucionária no tratamento de doenças como câncer, enfermidades autoimunes, AIDS e síndromes genéticas. Embora 15 desses tratamentos já tenham sido autorizados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil, centenas de outras estão em fase de pesquisa ao redor do mundo.
O principal obstáculo para a disseminação dessas terapias é o custo proibitivo. Por exemplo, o tratamento para a distrofia muscular de Duchenne, uma condição progressiva e incapacitante, pode chegar a incríveis R$ 15 milhões, um valor comparável ao custo do tratamento para a hemofilia A.
Segundo estimativas da Fiocruz, nos próximos cinco anos, os gastos anuais com esses tratamentos podem variar de R$ 4 bilhões a R$ 14,5 bilhões, se forem pagos os valores atualmente praticados pelas farmacêuticas.
Enquanto esses tratamentos são inacessíveis para a maioria da população quando oferecidos em instituições privadas de saúde, seu fornecimento gratuito pelo SUS é extremamente oneroso para os cofres públicos.
A Fiocruz pretende mudar esse cenário através de seu Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), buscando desenvolver e disponibilizar terapias gênicas a um custo cerca de 10% do valor atual desses tratamentos.
Para isso, a instituição contará com o apoio da organização sem fins lucrativos norte-americana Caring Cross, que irá transferir tecnologia ao instituto brasileiro. “A orientação é que essas terapias desenvolvidas pela estratégia da Fiocruz sejam incorporadas ao SUS”, destacou a ministra da Saúde, Nísia Trindade. “Não se trata apenas de uma terapia incrivelmente importante e inovadora. Estamos falando de uma redução de dez vezes nos custos dos tratamentos disponíveis atualmente, o que significa multiplicar por dez o acesso a essas terapias.”
O primeiro projeto a ser desenvolvido por essa estratégia envolve a reprogramação das células de defesa do organismo para combater cânceres hematológicos, como linfomas e leucemias agudas, em parceria com o Instituto Nacional de Câncer (Inca).
“A ideia é reeducar as células. Coletamos as células do paciente e, em laboratório, realizamos modificações genéticas nelas, introduzindo um gene que induz a expressão de uma proteína capaz de reconhecer as células tumorais”, explicou o pesquisador do Inca, Martin Bonamino. “Depois de passar por rigorosos controles de qualidade, essas células são reintroduzidas no paciente, de forma semelhante a uma transfusão.”
O tratamento, conhecido como CAR-T, consiste em inserir em linfócitos T (células de defesa) dos pacientes lentivírus contendo um gene específico para combater o tumor. Com essa modificação genética, os linfócitos tornam-se mais eficazes em detectar e destruir as células cancerosas no corpo.
Para esse tratamento específico, cujo custo atual gira em torno de R$ 2 milhões, espera-se que o valor possa ser reduzido para R$ 200 mil. Além do desenvolvimento da terapia CAR-T, será realizada a produção dos lentivírus.
Os testes clínicos para validar essa terapia desenvolvida pela Fiocruz e pelo Inca devem iniciar até o final deste ano, nos Estados Unidos e no Brasil. Uma vez validada, está prevista a instalação de laboratórios em módulos de contêineres, permitindo a descentralização dos tratamentos para diversos hospitais pelo Brasil.
“Em Bio-Manguinhos, aproveitaremos o conhecimento adquirido durante a pandemia de covid-19 para produzir os lentivírus, que são vetores virais. Além disso, os módulos onde será realizado o processo CAR-T serão certificados pela Anvisa e por Bio-Manguinhos”, explicou o diretor de Bio-Manguinhos, Mauricio Zuma.
Segundo a ministra Nísia Trindade, a redução de custos nas terapias gênicas não beneficiará apenas o Brasil, mas também poderá auxiliar outros países da América Latina e da África.
